医药早参丨国内首个利用转基因动物生产的罕见病药物获批临床试验

每经记者 许立波    每经编辑 董兴生    

丨 2023年12月21日 星期四 丨

NO.1 国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床

12月20日，据中国生物官方微信公众号消息，12月15日，国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的治疗性药物。

点评：近年来，基因修饰动物在生命科学、医药创新等领域展现出了巨大的应用前景。该事件一方面展现出中国生物对生物医药前沿创新领域的积极探索，另一方面也对罕见病治疗领域具有重要意义。

NO.2 恒瑞医药：JAK1抑制剂SHR0302系统性红斑狼疮适应症获批临床

12月20日，恒瑞医药公告，公司收到国家药监局核准签发的关于SHR0302缓释片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展系统性红斑狼疮适应症临床试验；SHR0302缓释片是一种高选择性的JAK1抑制剂，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应；目前暂未有针对系统性红斑狼疮的同靶点药物获批上市。SHR0302相关项目累计已投入研发费用约7.29亿元。

点评：恒瑞医药新药获批临床试验，未来有望为系统性红斑狼疮患者带来新的治疗选择，在提高患者生存率和生活质量方面具有一定积极意义。

NO.3 恩华药业：美国FDA关闭警告信

12月20日，恩华药业公告，公司于2019年9月25日收到美国食品药品监督管理局（FDA）发出的针对2019年4月1—5日公司贾汪原料药厂的原料药检查结果发现的销售至美国的产品存在执行USP（美国药典）方法和标准有缺陷等方面的不足而出具的警告信。

近日，恩华药业收到了FDA官方正式的邮件通知，FDA已经完成了对公司在2019年9月警告信中提出的缺陷的整改措施的评估，认为公司对警告信中提出的缺陷已做出相应的整改行动，因此，关闭对公司贾汪原料药厂的警告信。

点评：美国FDA关闭对公司贾汪原料药厂的警告信，表明此前在检查中发现的生产缺陷已整改完毕，对公司未来的海外市场拓展有积极影响。

NO.4 华东医药：签订市场推广服务协议

12月20日，华东医药公告，其全资子公司中美华东获得南京英派药业有限公司全资子公司上海君派英实药业有限公司的塞纳帕利于中国内地的独家市场推广权益。中美华东将向英派药业支付1亿元人民币首付款，以及最高不超过1.9亿元人民币的注册及商业化里程碑付款。同时，英派药业将根据协议约定向中美华东支付市场推广服务费。

据悉，塞纳帕利是由英派药业自主研发的新型、高效的PARP1/2抑制剂，其独特的分子结构确保了出色的靶向选择性和广泛的安全窗口。2023年8月，国家药品监督管理局受理了塞纳帕利的新药上市申请，适用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者对一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。

点评：近年来，PARP抑制剂正在改变卵巢癌的治疗格局。华东医药通过引入英派药业即将实现商业化的创新管线塞纳帕利，有助于丰富公司肿瘤领域产品线，两家公司也有望通过合作共享资源、协同发展。

NO.5 智飞生物：组分百白破疫苗进入Ⅲ期临床试验

12月20日，智飞生物公告，由全资子公司北京智飞绿竹生物制药有限公司自主研发的吸附无细胞百白破（组分）联合疫苗在广西开展Ⅲ期临床试验。百白破疫苗是针对百日咳、白喉、破伤风三种疾病的联合疫苗。

点评：目前，国内暂无组分百白破疫苗获批上市，相关市场前景广阔。但需要指出的是，百白破疫苗后续临床试验进度、结果及产品上市情况存在不确定性。