白癜风诊疗困局：全国有3000万患者，专家称临床问题是几乎无药可治

每经记者 金喆    每经编辑 陈俊杰    

白癜风是一种知晓率很高却缺乏对症药物治疗的疾病。

“白癜风是毁容性皮肤病。”国内知名白癜风诊治专家、杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长许爱娥在日前举行的CKBA白癜风创新药II期临床试验方案发布会上表示，作为多基因遗传的复杂性皮肤病，白癜风治疗困难、病因复杂、靶点不明确。

在会议前一天，泰恩康（SZ301263，股价18.87元，市值80.3亿元）发布公告，控股子公司江苏博创园生物医药科技有限公司（以下简称“博创园”）组织开展的用于治疗白癜风适应症的1类创新药物CKBA软膏II期临床试验完成首例受试者入组。该试验由许爱娥牵头，组织全国约20家临床研究中心参研，在非节段型白癜风受试者中评估CKBA软膏安全性、有效性。

许爱娥对《每日经济新闻》记者表示，目前白癜风的系统用药副作用比较大，或是有黑框警告，有感染、肿瘤、心血管等方面不良事件。CKBA提取自天然药物乳香来进行分子合成，或将可以有效解决安全性这一问题。在她看来，白癜风治疗困难，国内市场空缺，市场潜力很大。

全球白癜风患病率约0.5%-2%

白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，以皮肤脱色为特征，主要由黑色素生成细胞的缺失引起。据德邦证券研报，国内白癜风患者规模大，以中青年为主：全球白癜风患病率约0.5%-2%，2021年我国白癜风患者人数约2283万人，近年来患病率呈逐渐上升的趋势。白癜风好发于青中年人群，大约一半的白癜风患者在20岁之前发病。

许爱娥从1980年就开始研究白癜风，到现在仍然能深深感受到患者的痛苦。因为白癜风通常长在暴露部位，会严重影响个体形象，容易使患者身心健康受到很大的影响。她经常在门诊听到有患者说“宁可生癌症、也不愿意生白癜风”或者“走出去抬不起头的言论。”

据她说，发病年龄小的患者会因为这一疾病影响一生，会因为病耻感造成性格自卑、就业困难、影响家庭婚姻和谐。也有患者因为患有白癜风，出现焦虑、压抑甚至自杀。

作为一种慢性顽固性皮肤病，白癜风易诊断却不易治疗。许爱娥解释称，一方面主要由于白癜风的病因不明确，有多种学说，目前主要认为是T细胞自身免疫黑素细胞破坏，通过不同的信号通路激活CD8T细胞，目前大多数的研究是通过角质细胞释放的伽马干扰素，激活通路，释放去化因子，这也是目前研究的一个重点。另一方面，白癜风复色比较难，一项meta分析显示，白癜风一年的治疗后仍然有25%患者没有达到25%复色，甚至有的患者治疗后没有效果；另外，即使复色后，经过各种方法的治疗，在一年内约有40%的患者会复发，在白癜风发展期、稳定期、痊愈期都是T细胞不能完全杀灭，白癜风治疗后，仍然需要长期的维持治疗。

从2005年开始，许爱娥与全国的同道们制订了2005年、2009年、2014年、2018年、2021年的《中国白癜风诊疗共识》，2008年至今已经治疗了6000例以上大面积的白癜风患者，在药物的治疗方面主要是将外用药、内服药、光疗联合，让病情稳定一年或者两年后再进行黑素细胞移植。

但《每日经济新闻》记者了解到，白癜风并没有专用药获批上市，目前主流的白癜风治疗药物包括钙调神经磷酸酶抑制剂（他克莫司软膏）、糖皮质激素（地塞米松乳膏）、维生素D3衍生物（卡泊三醇软膏），均未获批白癜风适应症。而全球唯一获批的白癜风治疗药物芦可替尼乳膏，目前仅可在海南博鳌医疗先行区上市。

做生物医药研究的科研人员，最重要的是要发现临床问题，临床上难以解决的问题。比如说对于白癜风来说，临床上的问题是白癜风几乎无药可治。上海交通大学医学院附属第一人民医院临床研究院执行副院长王宏林在研讨会现场发出感慨，白癜风药物需要进行长期甚至终身使用，且现有药物潜在副作用较大，因此研发出长期疗效好、安全性高的药物非常重要。

多个产品掘金百亿蓝海

在众多药企的推动下，这一临床痛点有望在几年后得到改变。德邦证券研究所副所长、医药首席分析师陈铁林表示，目前国内白癜风的研发格局良好，赛道拥挤度低，辉瑞的利特昔替尼进入III期临床，恒瑞医药的艾玛昔替尼处在II/III期临床（已主动终止），泰恩康及博创园生物合作开发的CKBA处于II期临床，其余药物均处于临床前或IND阶段。

“考虑到中国白癜风患者群体庞大，亟待对症药物上市。参考芦可替尼乳膏在美国上市后的放量节奏，我们认为若国内在研品种成功上市，有望快速放量填补市场空白，成长为重磅品种。” 陈铁林认为，白癜风药物是拥有百亿级规模的蓝海市场，发展前景广阔。

记者注意到，CKBA是泰恩康通过并购博创园拿下的创新药项目，这也是泰恩康第一个在研的一类创新药。泰恩康董事长、总经理郑汉杰表示，目前我国大概有3000万的白癜风患者，63.4%的患者是年龄小于20岁的青少年，其中仅有11.7%的患者得到了有效的治疗，国内尚没有相关适应症的药物获批，临床需求迫切，市场规模巨大。

泰恩康在11月16日的公告中提到，CKBA软膏II期临床试验为多中心、随机、双盲、平行、溶媒对照、剂量探索试验。泰恩康在公告中表示，由于创新药开发具有周期长、投入大的特点，存在推进及研发效果不达预期的风险，CKBA软膏的临床试验进度、审评和审批的结果以及未来产品市场竞争格局都具有一定的不确定性。药品能否获批上市以及获批上市的时间、上市后的生产和销售情况存在不确定性。

上海交通大学医学院附属第一人民医院临床研究院副教授楼方舟提到，创新药研发存在一个“死亡谷”，很多创新分子最终没有办法成功转化。他们的工作就是把动物模型进行人源化的改造，让它更好地模拟患者免疫学发病机理，从而实现创新药更好地评价。“我们对CKBA有较高的预期，就是因为在我们自主研发的高度模拟人类疾病的动物模型上看到了积极效果，才有非常大的动力和底气，去进行进一步研究。”

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