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共话罕见病:什么才能治愈患者的用药焦虑?

每日经济新闻 2022-09-07 22:14:41

◎就罕见病医疗行业来说,此前业界产生了泡沫的幻象。如今,新冠疫情的到来,加速了泡沫破裂,但也让大家更清楚地认识到罕见病事业中的挑战。

◎今年上半年,国家卫健委表示已按照规定适时启动第二批罕见病目录的遴选工作,会上,嘉宾围绕这一话题,提出了自己的建议。

◎讨论医保谈判时,有嘉宾建议,未来可以在创新支付方面多做探索,比如,政府针对患者人数、药物疗效和价格存在担心,可以通过与企业签署对赌协议来锁定。

每经记者 林姿辰    每经编辑 文多    

“难忘的三天,这是一届在极大不确定因素中召开的大会......”

9月4日傍晚,黄如方用一条朋友圈给过去三天的会议做了一个总结,然后好好睡了一觉。作为蔻德罕见病中心的创始人,黄如方是一名罕见病患者,也是业内的领军人物。过去十年,黄如方牵头主导了各届罕见病高峰论坛,但在疫情反复的2022年,他在第十一届论坛开幕前很久就陷入了如何办好会议的“罕见病焦虑”。

这种焦虑感也弥漫在罕见病患者和企业的心间:第二批罕见病目录待更新,我的疾病不在里面,怎么办?一级市场融资环境趋冷,没有资金做研发,怎么办?高值罕见病药物的价格降不到医保谈判的“保基本”线,怎么办?

9月2日至4日的高峰论坛上,这些人聚在了一起,共同寻觅和创造治愈良方。“幸好。”黄如方对会议总结的后半句是,“出乎预料的好”。

后疫情时代的罕见病焦虑

不同于此前举办的十届高峰论坛,今年,选择以线上形式参会的嘉宾变多了。

第十一届罕见病高峰论坛的开幕式上,前40分钟播送的致辞以线上形式出现。

在两个半小时的开幕式中,“焦虑”这个词拢共从不同讲者口中出现20次;上半年,新冠疫情的任何一点风吹草动,都在触动罕见病患者的敏感神经。

黄如方在开幕式做主题发言 图片来源:主办方供图

据蔻德罕见病中心信息部负责人贾芊芊梳理,“国外有药,国内无药”、医师处方限制、断药危机、居家患者复诊和参与临床试验受限、分级诊疗政策不完善影响用药,是突发公共卫生事件中,罕见病患者主要面临的五种困境。

黄如方也在会上说:“很感激合作方还能继续支持我们,但明年还能不能再继续支持?对我来说这是一个大大的问号。(作为大会牵头人之一),这个问号也给我带来了很强的焦虑感。”

作为黄如方的同事,蔻德罕见病公共政策中心主任、琅钰集团首席商务官李杨阳自称是个理想主义者,并合理化了朋友的焦虑感。她认为,国内罕见病事业走到“焦虑发展阶段”的背景是行业此前经历过政策蜜月期,产业界产生了泡沫的幻象,新冠疫情的到来则加速了泡沫破裂,但也让大家更清楚地认识到罕见病事业中的挑战。

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

绕不开的疑问,罕见病目录何时更新

2018年是中国罕见病产业发展的大年。当年,国家卫健委等5部门联合发布了国内第一批罕见病目录,这份包含了121种罕见病的清单,不仅是官方首次以目录的形式对“罕见病”下定义,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究、尤其是药物及医保政策。

上海姑娘张雪深有感触。“(第一批目录发布后)我们能大胆地说出我们疾病的名字,你要再不知道我们就告诉你,罕见病目录上第五个就是我们。”

作为一名天使综合征患儿的妈妈,张雪在十几年前刚刚接触罕见病的时候,经常面临不被理解,被误诊、拒诊的情况。彼时,即便是身处类似困境的患儿也存在“信息孤岛”,很难找到对方。

今年上半年,国家卫健委表示已按照规定适时启动第二批罕见病目录的遴选工作,处于材料审核阶段。这一消息,为圈内关于第二批罕见病目录的讨论又添了一把火。

“罕见病目录影响评估与展望”专场 图片来源:主办方供图

作为一名神经科医师,中山大学附属第一医院神经科副主任张成认为,根据目前国情,罕见病目录不可能纳入所有的罕见病,未来还是按照可防、可治的思路优先纳入新类型。张成建议,罕见病目录可以参考医保谈判进行动态调整,加快更新频率;对于罕见病患者普遍需要的康复治疗,也可纳入议程。

对于更可能被纳入第二批目录的罕见病种类,中国抗癫痫协会副会长王艺列了几条:严重影响到国家健康水平和质量,重大出生缺陷、重要的致死致残疾病,疾病有可能干预和预防的手段,国内比较常见或有特色的病种,药物有发展前景并可以用现代医疗研究转化和创新。

作为更接近第一批罕见病目录制定的人士,中国财政科学研究院社会发展研究中心副主任朱坤的观点更为克制。他认为,第二版罕见病目录无论在原则或者标准上肯定有进步,但优化也需要过程。

企业:希望在支付端打通最后一公里

关于2021年医保谈判的讨论热度不亚于第二批罕见病目录。

法布雷病友会副会长徐一帆至今记得,年治疗费用超百万的阿加糖酶α注射用浓溶液被“官宣”谈判成功后,微信群内“开锅”的奔走相告;但对于在行业内摸爬滚打多年的企业来说,心情是复杂的:业内流传的“50万不谈(判),30万不进(保)”的谈判线是否适用于孤儿药(即罕见病药物)?

“东沛制药”的案例引来了企业的讨论。 

4年前,意大利东沛制药跟随《首批境外已上市且国内临床急需的新药名单》的脚步,在中国招募了近百号员工,公司的塞奈吉明滴眼液(商品名:欧适维)于2020年上市成功,终结了国内中度或重度神经营养性角膜炎(NK)患者无药可用的痛苦。

不过,随着这款总疗法费用约14万元的滴眼液医保谈判失败,这家中小型意大利药企在今年解散了中国团队。

这家企业为何来了又走?在以高值药物为多的罕见病领域,“1+N”多方共付共识还有哪些可探索方向?(注:1+N:以政府为支付主体,医疗机构、医药企业、保险机构、社会慈善力量、患者自付多方共付的创新支付模式)

站在医疗保险研究者的视角,天津大学药物科学与技术学院副院长吴晶表示,国家医保是“以价值为基础的战略购买”,其中综合组评估决定谈判资格,孤儿药往往被“高看一眼”而得以过关;但在第二轮价值评估中,针对孤儿药的价格阈值还未形成规律。吴晶建议,未来可以将疾病严重程度作为一个方向,保证被选入保的孤儿药价值最大化。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林则提出,对罕见病药物设定价格红线是激进的做法,医保基金作为“1”,对于后面的“N”是有带头作用的。未来可以在创新支付方面多做探索,比如,政府针对患者人数、药物疗效和价格存在担心,可以通过与企业签署对赌协议来锁定,从而保证医保基金支出的可控。

作为企业方代表,赛诺菲(中国)罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾表示,在实践探索中,浙江、江苏已经走通了创新支付的风险共担模式。通过总结这些地方经验,可以推动全国性罕见病用药保障机制。

而武田中国已有药物于去年进入医保目录,其副总裁、准入卓越部负责人张敏表示,在多层次保障、“双通道”、“门特门办”等政策的助力下,患者可及性已经有了突飞猛进的发展;还需要大家一起努力打通进院的“最后一公里”,需要直面部分医院对药占比等的KPI思维,唤醒全社会对罕见病的诊疗意识。

“国谈‘灵魂砍价’背后的深意”专场 图片来源:主办方供图

而从6月国家医保局发布的“对医保目录调整方案(征求意见稿)”看,国家层面明确提出,鼓励纳入新冠诊疗方案相关药品、儿童药和罕见病药物,并进一步放宽申报条件。5月,“药品管理法(修订草案征求意见稿)”中也提到,可给予罕见病药物7年市场独占期。以上种种,均体现出国家对留住创新企业的诚意。

什么才能治好罕见病患者的焦虑?当这个问题在空中飘荡的时候,爱心和阳光已经洒向这些忧郁的角落,而生病的人也散发出了治愈他人的能量。

国内罕见病产业的明天,或许正如黄如方在第十一届罕见病高峰论坛开幕式上所说:“当寒气来袭的时候,首先冻死的一定是柔弱的小草。当然,冬天会过去,春风吹又生。”

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