传奇生物CAR-T获FDA批准上市：创新药出海新突破，PE/VC又燃起来了

每日经济新闻 2022-03-16 11:22:14

◎开年以来，创新药企业和生物医药投资人的心路历程是经历了一番波折的。而随着近期“传奇生物”CAR-T的成功“出海”，行业信心再次被点燃，投资机构的热情也十分高涨。

◎寻求国际化到底是不是一个必须的选项？创新药企业又该怎么寻求突破？

每经记者李蕾每经编辑肖芮冬

“国际化”是不是必要选项？Biotech走向分流

2019年11月，百济神州自主研发的BTK抑制剂“泽布替尼”获得FDA批准在美国上市，中国原研新药“出海”就此实现了零的突破。在这个过程中，越来越多具备强大自主研发能力的药企都开始布局海外市场。

一位专注于生物医药领域早期投资的机构合伙人告诉每经记者，中国创新药“出海”早已不是几年前的单打独斗了，而是在形成一支越来越强大的队伍，“基本盘非常扎实”。

二级市场对于创新药“出海”的讨论也相当火热，众多卖方医药分析师都在2022年度展望中重点提到了创新药的国际化，认为这是可以支撑医药景气的一个重要因素，因为海外更高的支付价格可以提升研发回报率。

但热闹之下，创新药要“出海”并不容易，每一步背后都需要完成大量工作。孟晓英分析道，所谓“出海”，其实要分不同阶段、不同形式来定义。在创新药行业，“出海”的第一阶段是“临床出海”、“数据出海”，也就是说这家企业究竟是选择在中国做临床，还是在全球范围内做多中心的临床。“这个阶段的‘出海’其实几年前大家都已经在做了，当然海外做临床是很贵的，所以这也要结合创新药企本身的专利、商业价值、资金实力等多个维度的实际情况来考虑。”

伴随第一阶段的“临床出海”，第二阶段则是在海外设立办公室或研发中心，行使与国内办公室互补或者平行的功能。第三个阶段是企业把自己的创新药品种跟海外的大药企或者创新药企业对接，达成多种形式的品种合作。最后一个阶段，则是中国创新药企业产品的全球商业化，目前主要还是通过与国外药企合作来完成。孟晓英描述道，这是一个循序渐进的过程，“相信随着我们创新药企业自身能力的增强、经验的愈加丰富，合作的节点和方式也会不断进化，期待中国药企独立完成全周期闭环的那一天早日达成”。

那么，寻求国际化到底是不是一个必须的选项？上述投资机构合伙人给出的答案是：“出海”是创新药企业搭建海外市场、拓宽发展空间的重要一环，但并不是所有Biotech公司的必要选择。一方面，高昂的成本并非所有企业都能承担，“出海”终究是一项属于强者的游戏；再者，一些Biotech公司的强项就在研发，商业化并不一定适合这样的公司。

在不同的选择之下，Biotech未来也必然走向分化。孟晓英认为，根据不同管线的特点，比如开发难度、临床实验方案设计、审批政策、市场竞争及商业化策略等，创新药企业可能选择不同的联合开发策略，在药物开发阶段优势突出的企业也有可能成为一个以开发为引擎、不断产生管线的Biotech形式。“这种分化其实并不是说企业的选择好还是不好，主要还是根据创新药品种的开发策略、更适合什么样的合作方式和‘出海’模式等来进行选择。”

重新点燃PE/VC热情，“是否具备出海能力”成为标准

眼下，随着传奇生物CAR-T的成功“出海”，被点燃的不仅是行业的信心，还有投资机构久违的热情。

张江就介绍道，创新药企业“是否具备全球竞争能力”已经成为了他看项目的一项标准。除此之外，与商保需求有效结合，投早投创新，在市场上寻找满足差异化需求，以及医药企业的私有化、拆分、并购、整合中所存在的机会等也是他和团队重点关注的方向。

去年底还士气低落、考虑“收缩战线”的刘琦说自己又“打起了精神”。更多长期关注创新药赛道的医药投资机构，则是更加坚定了持续推进的决心与勇气。大家都明白，这个时候，信心比黄金更珍贵。

更何况，这样的信心也绝对不是空中楼阁。有数据显示，从2020年开始，中国对全球研发管线产品数量的贡献已经跃至约14%，在全球排名第二，仅次于美国。而在很多管线上，中国创新药已经从“跟跑”来到了“并跑”的位置，甚至在一些领域有望实现“领跑”，这不仅仅体现在FDA已获批的两款新药上。

除此之外，社会各界对于创新药“出海”的关注也在持续升温中。今年全国两会期间，创新药的“出海”和国际化就成了热点话题之一。

全国人大代表，中国科学院大学公管学院、知识产权学院教授马一德建议，应把握百年未有之大变局以及难得的机遇窗口期，加速推动我国创新药“走出去”，树立医药大国话语权。

唯一一位来自创投领域的全国政协委员、红杉中国创始及执行合伙人沈南鹏亦在提案中提到，做强创新药需具备国际市场立足能力，但当前药企“出海”仍要突破多重困难，“突破性的创新药有助于敲开海外更广阔市场的大门”。

正如一位在生物医药领域深耕多年的机构合伙人近日在分享中提到的，从企业研发和资本的角度讲，坚持创新虽然有失败的风险，但是放弃创新，未来可能更加艰难。

“未来，投资人和企业家都要逐步将销售额、临床速度及‘出海’确定性，从狂热的情绪，逐渐过渡至更冷静、客观的预期。过去想用me-too产品投机的公司，将评估临床费用和不菲的申请递交费用，真正差异化的产品做全球多中心时也会以此为鉴进行更规范的操作。同时，企业在临床试验之初，要通盘考虑是否要依靠试验结果‘出海’，将来可能面临对方审批要求和法规的考察。”他提醒道。