先导编辑技术首次实现人体DNA编辑治疗

每经编辑｜彭水萍    

美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）宣布，已利用先导编辑技术首次在人体内直接编辑DNA，治疗一名威尔逊病患者，首批临床试验结果预计2027年公布。威尔逊病由ATP7B基因突变引起，患者目前多需长期服用驱铜药物且难以根治，基因编辑理论上可提供"一劳永逸"的方案。

先导编辑被视为下一代基因编辑工具，其将Cas9切口酶与逆转录酶结合，不切断DNA双链即可实现碱基替换、小片段插入和缺失等操作，相比传统CRISPR-Cas9"剪断再修复"的方式，先导编辑更像在基因组中执行"查找—替换"，精度更高，副产物更少。此次试验属于体内基因编辑，团队通过脂质纳米颗粒将先导编辑组件送入患者肝细胞以纠正特定突变，无需提取患者细胞进行体外改造后再回输，有望降低制造和管理成本并便于推广。

截至目前，尚无基因编辑疗法被正式批准用于体内治疗，美国食品和药物管理局仅批准了一款名为Casgevy的CRISPR基因编辑疗法，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，且属于体外编辑策略。此次先导编辑体内治疗的成功实施标志着基因编辑技术向临床应用迈出关键一步，为创新药板块尤其是基因治疗、罕见病药物研发领域带来重要催化。

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