首发快讯

基因编辑突破性进展：“定制化基因疗法”首次成功应用于人类患者

每日经济新闻 2025-05-16 14:59:53

每经AI快讯，CRISPR基因编辑取得突破性进展，首次有研究团队在短短六个月内开发出“为一人定制”的CRISPR体内治疗药物。

日前，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基因编辑疗法，成功应用在一名患有罕见遗传病的儿童（9.5个月大）身上，这标志着该技术首次成功应用于人类患者。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。

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