干细胞临床研究迎来新规：禁止盈利

每经编辑 每经实习记者 肖乐    

8月21日，国家卫计委、国家食药监局联合发布《干细胞临床研究管理办法》，规范干细胞临床研究的机构资质和条件，明令禁止发布干细胞临床研究广告，限定多项措施保护受试患者的权益。混乱之中的干细胞产业终于迎来了新规。

“干细胞疗法”治疗脑瘫？“干细胞美容”永葆青春？在众多医疗机构的夸大宣传下，干细胞成为了“救命神药”。不过，干细胞治疗领域的发展空间和潜力为业界公认，据预测，全球干细胞产业近两年潜在市场约800亿美元，到2020年前后可达4000亿美元。

那么，干细胞到底是何种神奇的东西，最新出台的管理办法又明确了哪些规定？

干细胞是什么

所谓干细胞，是指那些未分化的、因而有可能分化成不同类型细胞的细胞，“干”的意思是可以产生分支的“主干”。

根据来源，干细胞分为胚胎干细胞和成体干细胞。与胚胎干细胞相比，成年干细胞非常稀少，难以分离和纯化。成年人身上的干细胞分布于骨髓、血液、大脑、胰腺、骨骼肌、牙髓等处，其中最丰富的是骨髓和血液中的造血干细胞。

这些成年干细胞已得到广泛的研究并在医疗上有所应用。不过成年干细胞的命运基本上是确定的了，例如骨髓中造血干细胞在体内环境下的使命就是分化成各种血液细胞。而胚胎干细胞则具有“全能性”。

近来发现，成年干细胞也具有一定的可塑性，在一定的条件下可被诱导分化成其他类型的细胞，甚至也具有和胚胎干细胞一样的全能性。

不同分化潜能的细胞

干细胞能做什么？

由于干细胞能够分化成其他细胞，因此对它的研究为治疗多种慢性疾病带来了希望。干细胞治疗则是指由自体或异体来源的人干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。

研究发现，目前干细胞移植治疗可以应用的领域包括众多目前无法通过有效手段治愈的疾病。

血液系统疾病，如白血病、贫血、多发性骨髓瘤、淋巴瘤和黑色素瘤等。

神经系统疾病，如帕金森病、肌萎缩性侧索硬化症、亨廷顿氏病等。

心脏疾病：包括心肌梗死和慢性心功能障碍等导致的病理损伤性疾病等。

肠道疾病：症性肠病、放射性肠炎、肝移植相关性肠病等。

干细胞治疗的应用领域

不过，干细胞用处虽大，但目前来看还存在着很大的风险，干细胞的免疫排斥反应、非定向分化和致癌性一直是干细胞大规模应用的一大阻碍。而由于胚胎干细胞的来源途径是以破坏胚胎为代价，这受到了伦理学家、宗教界的质疑与反对。成体干细胞应用则涉及患者的知情同意、治疗前后的解释和异体细胞使用权等问题。

事实上目前许多医院或者企业的干细胞来源是流产的婴儿或者剩余胚胎。通过私下与妇产科达成某项协议而获得胚胎干细胞。这种获得方式即使作为科研也必须通过伦理审查，而如果流产胎儿是成为企业营利的“原材料”，几乎不可能会通过伦理审查。

目前为止除了造血干细胞治疗血液疾病，许多其他领域还尚未彻底证明其治疗效果及安全性，干细胞研究与临床应用之间还有较大差距。

新管理办法规定了什么？

被誉为我国造血干细胞技术奠基人的中科院院士吴祖泽在接受媒体采访时曾表示，进入新世纪以来，我国干细胞研究的进展令人瞩目。

2003年，中国医学科学院组织工程研究中心与中国药品生物制品检定所制订出我国第一个干细胞药物制剂的制备、检定标准--《间充质干细胞制造及检定规程》 。

2009年3月2日卫生部组织制定了《医疗技术临床应用管理办法》，并于5月1日施行。干细胞治疗技术被列入第3 类医疗技术，由卫生部负责技术审定和临床应用管理。

由于存在诸多行业乱象，2012年初，卫生部发布了关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知，决定开展为期一年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。

事实上我国许多医院都在开展干细胞治疗技术，却未经临床试验，更没有经过见过部门的认证，风险极大。

业内人士认为，此次《干细胞临床研究管理办法》的发布，意味着行业政策落地的加快，随着干细胞研究和行业的规范，相关企业也将进入快速发展期。《管理办法》对于开展干细胞临床研究的机构资质、受试者权益保障等方面都做出了明确规定。

有资质：开展干细胞临床研究的医疗机构须符合三级甲等医院，依法获得相关专业的药物临床试验机构资格，具有防范干细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施等七项条件。

禁盈利：开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。

有保障：受试者必须被清楚地告知所参与干细胞临床研究的目的、意义和内容，以及预期受益和潜在的风险。对风险较高的项目，研究机构应当采取有效措施进行重点监管，并通过购买第三方保险保障受试者权益。

干细胞产业链

我国干细胞产业链分为上游（干细胞存储）、中游（干细胞增殖及干细胞新药研发）、下游（干细胞治疗）。目前干细胞业务主要集中在上游，即干细胞存储（脐带血库）业务，中下游项目目前绝大多数处于实验阶段，短期内难以得到大规模市场化应用。

目前为止，除造血干细胞治疗血液疾病外，尚未有任何一家医疗机构的干细胞治疗得到监管部门的受理或审评。开展干细胞临床应用的医院，均属于试验性临床研究。

干细胞产业链

（每经网综合新华每日电讯、上海证券研报、申万宏源研报、人民日报、央广网、卫计委官方网站）