罕见病赛道再现重磅License-in 曙方医药引入杜氏肌营养不良症新药

每经记者 许立波    每经编辑 文多    

近年来，罕见病治疗及保障问题越来越受到关注，相关领域的医药创新也是动作频频。

2022年1月4日，中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在华开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症的独家权益。协议总金额达1.24亿美元。根据协议，曙方医药将支付千万美元级别的首付款及美国注册申报相关里程碑款项，总计2000万美元。曙方医药还将支付两位数百分比的特许权使用费。

根据曙方医药提供的资料，基于上述协议，Santhera制药将负责该产品的生产及供应，曙方医药将负责该产品的注册、开发及未来的商业化。曙方医药将视Vamorolone在美国的批准情况向中国监管部门提交该产品治疗DMD适应症的上市申请，预计该产品最早将于2024年进入中国市场。

Vamorolone所针对的杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD为炎症性疾病，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要里程碑事件是丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及心肌病发生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。

2018年杜氏肌营养不良被列入国家《第一批罕见病目录》中，该疾病领域存在着巨大临床需求。据估计，中国目前约有7万名DMD患者，随着诊断率的提升，患病人数可能将不断增加。国内目前尚无获批的DMD治疗药物。曙方医药将积极与监管部门沟通，争取Vamorolone尽早在中国获批。

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