借力进博会“溢出效应”，创新药加速落地惠及百姓 有哪些重磅药品值得关注？

每经记者 许立波    每经编辑 陈俊杰    

2021年是“十四五”开局之年，“健康中国”建设上升至国家战略层面，作为国家重点支持和发展的行业之一，生物医药产业迎来重大发展机遇和挑战。

11月5日至11月10日，第四届进博会期间，各大跨国药企借此展示了涵盖肿瘤、疫苗、抗感染、罕见病等诸多领域的突破创新产品及成果。

走到聚光灯下的罕见病

近年来，随着社会和公众对罕见病及其患者群体愈加关注以及我国罕见病研究逐步深入，罕见病防治事业取得了长足进展。

《每日经济新闻》记者也关注到，本届进博会上，越来越多的罕见病药物走到聚光灯下。在中国，武田制药预计五年内上市超过15款创新药物，其中超过半数为罕见病药物。得益于上届进博会的溢出效应，自今年起，武田在中国全面开启“罕见病元年”，至今已有多款罕见病创新产品获批或上市，包括阿加糖酶α注射用浓溶液、醋酸艾替班特注射液、注射用维拉苷酶α等，分别覆盖法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿等多个治疗领域。

作为长期致力于罕见遗传性疾病的生物制药公司，赛诺菲健赞携手领域专家、公益组织、行业领先机构等，共同探讨如何以支付为突破口，携手共筑具有中国特色的罕见病可持续生态体系，进而完善我国罕见病患者诊疗闭环管理。赛诺菲健赞也展出了特立氟胺片、注射用艾诺凝血素α、注射用阿加糖酶β三款罕见病领域的药物，分别针对多发性硬化、血友病及法布雷病。

为了促进罕见病的研究，我国注册制度改革也显示出对罕见病治疗药物的重视。今年10月11日，国家药监局药品审评中心（CDE）正式发布了关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知，该技术指导原则旨在进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，并结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。

尽管利好政策频出，但罕见病药物在研发、临床试验和审评审批过程中依然需要面对诸多挑战：一方面，罕见病各有其疾病特点，另一方面，孤儿药研发又需要遵循一般药物的研发规律。

针对这一难题，第四届进博会上，国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心主任杨进波在接受《每日经济新闻》记者采访时表示：“首先，完善《罕见病目录》非常重要，罕见病如何定义，发病人群怎样定位，发病率如何，这些都需要法律、法规予以明确；此外，罕见病发病人群较小，样本数量不足，临床试验难以完全遵循常规临床试验进行，药物审评审批需要在坚持科学审评和监管标准的同时，找到罕见病药物研发的平衡点。”

后疫情时代疫苗价值愈发凸显

新冠疫情的发生让疫苗的重要价值愈发凸显，除了已经实现商业化的传染性疾病防控疫苗外，第四届进博会上，各大跨国药企也纷纷推出了多项疫苗产品及相关活动。

HPV感染和由此导致的宫颈癌是威胁中国女性健康的一大挑战，记者了解到，在本届进博会上，全球首家推出四价和九价HPV疫苗的公司默沙东与中国癌症基金会共同宣布，将计划在未来三年由默沙东向中国癌症基金会捐赠共计6万支HPV疫苗。

数据显示，自四价和九价HPV疫苗分别于2017年和2018年在华上市以来，面对本土不断增长的需求，默沙东对中国的HPV疫苗供应量呈逐年增长态势。截至2021年9月，默沙东的HPV疫苗已经惠及近1400万中国适龄女性。同时，默沙东还在积极开展临床试验，扩展HPV疫苗的适应证，以期覆盖更多年龄层和人群。

在本届进博会上，《每日经济新闻》记者也就男性接种HPV疫苗等相关问题采访了默沙东中国总裁田安娜（Anna Van Acker），田安娜表示，对于新的适应症，默沙东也在努力开展临床试验，但在数据出来之前，尚无法和大家分享更多。鉴于在其他国家也有针对男性的适应症，因此公司对于（男性）HPV疫苗能够来到中国是充满希望的。

第四届进博会上默沙东展位 每经记者 许立波 摄

疫苗产品之外，近年来，赛诺菲巴斯德也在不断探索疫苗接种的新模式。值得关注的是，上届进博会上吸引大量观众驻足体验的酷炫“神器”智慧无人疫苗接种舱的升级版系统也现身本届进博会，该系统综合疫苗接种云端登记、智能预检、无人接种一体化等功能，减少了疫苗接种的复杂环节，提升了疫苗接种效率及可及性，可为大规模疫苗接种提供有力支持。

肿瘤药物的可及性仍是各方关注重点

目前，随着科学发展和创新药物的上市，我国肿瘤患者的治疗现状已发生巨大变化，可选治疗方案日益增加。但肿瘤诊疗仍然存在巨大的未被满足的需求，如何将更多优异的创新肿瘤药物加速在中国的研发及引进仍是各方关注的重点。

肿瘤领域依然是辉瑞战略发展的重中之重。本届进博会，辉瑞肿瘤首秀三款重磅创新肿瘤产品：包括洛拉替尼、舒格利单抗和注射用醋酸地加瑞克，将为我国众多肺癌、前列腺癌患者带来治疗新希望。“PD-L1抗体舒格利单抗在临床试验阶段展现了优异的疗效和良好的安全性，在包含了鳞状和非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗中均显示显著获益，研究结果获得国际学术界的高度认可。” 同济大学附属上海市肺科医院任胜祥教授评价道。

拜耳则展出了前列腺癌治疗药物诺倍戈（达罗他胺），作为一款口服雄激素受体抑制剂（ARi），其分子结构独特，与受体亲和力高，从而可抑制受体功能和前列腺癌细胞的生长。诺倍戈今年在中国获批上市，适用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）成年患者。

创新药物和规范诊疗让肿瘤患者可实现“长期生存”，但所产生的经济负担，却成为又一严峻挑战。因此，提高大众应对重特大疾病的保障能力，实现全民共同抗癌，也是推进健康中国2030建设的重要支持。

今年6月22日，复星凯特旗下的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）获国家药监局批准上市，成为首个在国内上市的CAR-T产品。9月，“一针120万的抗癌神药”“两个月癌细胞清零”等视频在各类短视频平台上走红，掀起了一阵CAR-T疗法的热潮。在取得良好治疗效果的同时，CAR-T药物高昂的价格也让许多患者“望而却步”。

进博会期间，复星凯特执行总裁黄海在接受《每日经济新闻》记者专访时也谈到了创新支付和提高药品可及性的问题。黄海表示，公司主要致力于提高两方面能力，首先正在尽可能降低奕凯达的定价；其次也在积极地将产品推向各地的医保体系内。

封面图片来源：摄图网-500668961