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CDE长三角分中心主任杨进波:多措并举,促进罕见病药物快速获批上市

每日经济新闻 2021-11-09 17:33:01

每经记者 许立波    每经编辑 陈俊杰    

10月11日,国家药监局药品审评中心(CDE)正式发布了关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知,该技术指导原则旨在进一步提高罕见疾病临床研发效率,满足罕见疾病患者的治疗需求,并结合罕见疾病特征,对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。

目前,罕见病药物在研发、临床试验和审评审批过程中需要面对很多挑战:一方面,罕见病各有其疾病特点,另一方面,孤儿药研发又需要遵循一般药物的研发规律。

针对这一难题,第四届进博会进行期间,在“《增辉生命》共话中国研”专题讨论活动中,国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心主任杨进波在接受《每日经济新闻》记者采访时表示:“CDE一直关注罕见病及儿童用药物的研发,围绕孤儿药和儿童药出台了多项政策文件,推动药物可及。行业也在反复思考罕见病药物的研发问题,毕竟它的投入和回报不是那么平衡。”

杨进波告诉记者,首先,完善《罕见病目录》非常重要,罕见病如何定义,发病人群怎样定位,发病率如何,这些都需要法律、法规予以明确;此外,罕见病发病人群较小,样本数量不足,临床试验难以完全遵循常规临床试验进行,药物审评审批需要在坚持科学审评和监管标准的同时,找到罕见病药物研发的平衡点。

在罕见病药物的研发过程中,药审部门通过早期介入,加强与药物研发企业的沟通交流,引导企业少走弯路。杨进波指出:“CDE坚持多措并举,尽可能缩短研发周期,以便于罕见病药物快速获批上市,服务于国内罕见病患者。”

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