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从16个月到50天,药审改革除了助力临床试验提速,还带来了什么?

每日经济新闻 2021-09-26 17:24:22

◎国家药品监督管理局药品审评中心副主任周思源表示,大力推进技术要求国际接轨是药品审评审批改革助力中国药物创新走向国际的重要事件。

◎而除了新药研发过于集中抗肿瘤领域,周思源还指出,当前国内研发基础相对薄弱,“跟”、“买”、“改”的风气导致产品同质化问题突出。“经过六年的药品审评审批改革,到现在为止,我们依然没有摆脱重复申请带给我们的各种困扰。”

每经记者 岳琦    每经实习记者 林姿辰    每经编辑 魏官红    

从审批排队时间动辄一年有余,到平均只花50天,始于2015年的中国药审改革为新药上市提速发挥了巨大作用。

这一改革是如何帮助中国药物研发迸发创新活力?国内新药研发过程发生了哪些变化?面对靶点扎堆、重复申请等问题,药企的研发思维要如何转换?作为新药审评标准的指挥棒,国家药品监督管理局药品审评中心(以下简称CDE)制定的药品审评标准是业界关注的焦点。

CDE在7月初发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则(征求意见稿)》(以下简称《原则》),许多创新药企的股价应声下跌,反映出市场对于新药监管的敏感。

“在药物创新的过程中,药企仍未摆脱仿制药的思路。”9月25日,在第六届中国医药创新与投资大会上,CDE副主任周思源透露,“《原则》只是CDE今年想推出的108个指导意见中的一个,后续还会有更多的与药物创新发展规律相适应的要求出台”。

CDE副主任周思源 图片来源:主办方供图

新药审批提速,技术要求接轨国际

根据周思源提供的数据,2019年至2021年8月底,CDE受理注册申请25535件,审结注册申请25120件,近三年任务进出量基本平衡。2021年年初至今,按正常时限审评率达到98%。

从药品注册申请受理的适应症看,药品注册分类改革提升了标准,抗肿瘤药物成为药企宠儿。

2016年3月4日至2021年8月31日,IND(指新药临床研究审批)申请的主要适应症为抗肿瘤药物、内分泌系统药物和消化系统疾病药物;NDA(指新药经过临床试验后,申报注册上市的阶段)申请的主要适应症为抗肿瘤药物、内分泌系统药物、血液系统疾病药物;ANDA(即仿制药NDA申报)申请的主要适应症为循环系统疾病药物、抗感染药物、神经系统疾病药物、呼吸系统疾病及抗过敏药物,以及抗肿瘤药物。

图片来源:每经实习记者 林姿辰 摄

从临床试验申请默示许可制度建立的影响看,近三年CDE受理临床试验申请4182件,审评完成3992件,其中批准Ⅰ类创新药临床试验申请2491件;临床试验申请平均审评用时已由2015年的16个月压缩至50日。

而建立药品加快上市通道的影响也不可忽视。自2016年2月实施优先审评制度制度至今年8月底,已有784件(484个品种)注册申请通过优先审评审批获批上市;自2020年7月(新)《药品注册管理办法》实施至今年8月底,已将67件突破性治疗药物申请(共计54个品种)纳入突破性治疗药物程序;55件(33个品种)注册申请经附条件批准上市;经特别审批程序批准上市4个新冠疫苗。

此外,周思源表示,大力推进技术要求国际接轨是审评审批改革助力中国药物创新走向国际的重要事件。一方面,CDE积极转化实施ICH(国际人用药品注册技术协调会)指导原则,ICH共有指导原则63个,目前已充分实施的有46个,其余17个预计在2022年全部转化实施;另一方面,加强药品研究及时指导原则建设。截至2021年8月,药审中心已经起草发布指导原则共318个;2020年药审中心起草发布119个指导原则,2021年计划开展指导原则制修订108个。

在这一背景下,中国药企走向世界的道路更加畅通。2015年至2021年8月,国家药品监督管理局批准创新药总数达72种,4个品种为中美双报。其中,抗肿瘤药物为27种,占比高达38%,抗病毒/感染药物和预防性疫苗紧随其后,占比分别为15%和11%。

重复申请困扰仍在,过于集中抗肿瘤领域

不过,周思源指出,与FDA(美国食品药物管理局)批准创新药数量和分布相比,中外新药研发的差距还很明显。从数量看,2018年~2020年,FDA批准的160个创新药中,first in class(首创新药模式)新药达60个,罕见病品种达86个;而国家药品监督管理局批准的39个创新药中,first in class新药仅2个,无罕见病药品。

从治疗领域看,2018年至2020年,FDA批准创新药的治疗领域中抗肿瘤药物占比31%,是占比最大的部分,但其治疗领域较为多元化,涉及多个罕见病用药;而国内批准新药的治疗领域范围则较为单一。

国内药物创新的多样化欠缺、罕见病和儿童用药研发关注不够的短板,同样体现在快速通道品种适应症分布上。据周思源介绍,在近三年的Ⅰ类创新药临床试验申请批准适应症中,抗肿瘤药物占比54%,在突破性治疗药物程序和附条件批准程序中的占比分别高达59%和70%。

而除了新药研发过于集中抗肿瘤领域,周思源还指出当前国内研发基础相对薄弱,“跟”、“买”、“改”的风气导致产品同质化问题突出。以PD-1/PD-L1药物为例,目前CDE受理PD-1注册申请共276件,申报企业42个,申请最多的一个企业申请了59个受理号,一家企业申请适应症最多达到33个;PD-L1受理148件,申报企业29个,最多的申请了61个受理号,涉及的适应症54个。而将两者申请的适应症进行整合,涉及的瘤种一共18个,其中肺癌有42家企业,155个受理文号。

图片来源:摄图网

“经过六年的药品审评审批改革,到现在为止,我们依然没有摆脱重复申请带给我们的各种困扰。”周思源表示,大量的临床资源集中在PD-1和PD-L1,其实给审评资源、临床研究资源和各方资源都带来了困扰,也意味着从仿制药的创新审评到创新药的审评,监管机构和业界都面临挑战。

“归根结底,这是因为我们早期的研发是以国外研发为基础开展的,而这也是我们后续要努力的方向。”周思源说道。

摆脱仿制药思路,创新要关注患者需求

“医药创新要更关注患者的需求,要对临床价值给予关注,要充分探索临床价值,才能更上一层楼。”周思源表示。

事实上,CDE在7月初发布的《原则》曾引发业界热议。该文件强调抗肿瘤药物研发要以临床价值为导向,许多创新药企的股价应声下跌,反映出市场对于新药监管收紧的敏感。

对于这一文件的出现背景,周思源认为,是从仿制药的研发到创新药的研发,让药物研发进入新的阶段,但临床前研究对临床价值(的研究)并没有那么聚焦,还有一些“完成作业的心态”;此外,临床研究方面也不充分,不能为临床价值的探索和确定提供全面的支持和证据。

“我们的临床研究的策略、规划和设计,更多的是考虑临床注册的目的,而不是基于对临床价值的探索。”周思源说,在药物创新的过程中,药企仍未摆脱仿制药的思路,很多事情是想当然,而“临床研究标准偏低”的问题,体现在对照组的选择、疗效缺乏依据、样本量估计远远不足等各方面。另外,药物临床研发对新理念、新设计、新方法的应用也不足。

对于这些转型中的问题,周思源提出了药物创新的三个基本认识。其一是药物创新要全面关注各个治疗领域的临床需求,比如罕见病、儿童用药、中药;其二是药物研发是发现、探索、确证临床价值的过程,要以患者为中心,以临床价值为导向;其三是要通过高标准、高质量、高效率的临床研发,为临床价值的评估提供全面、科学的证据。

周思源表示,《原则》只是CDE今年想推出的108个指导意见中的一个,后续还会有更多的与药物创新发展规律相适应的要求出台。未来,CDE将进一步完善药品审评标准,适应药物创新的需要,发挥好审评标准指挥棒的作用,以临床价值为导向,高标准严要求,推动中国的药物创新真正成为国际认可的“全球新”,完成从量变到质变的过程。

封面图片来源:每经记者 王昊毅 摄

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