罕见病药品上市提速 可提交境外临床试验数据申报

每经记者 周程程    每经编辑 姚祥云    

5月23日，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会发布了《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（以下简称“公告”）。

公告提出，进一步落实药品优先审评审批工作机制，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。 

值得注意的是，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。 

并且，在公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。

近年来，我国对罕见病的重视程度持续提升。2017年5月，国家食品药品监督管理总局发布关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告，提出罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。 

同年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅又发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提出支持罕见病治疗药品医疗器械研发。

近日，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病目录》，囊括了白化病、肌萎缩侧索硬化等121种疾病，为规范罕见病管理、提高罕见病诊疗水平、维护罕见病患者健康权益等方面提供了重要指导和依据。